گران ترین داروی دنیا: 3.5 میلیون دلار!
به گزارش مجله فضای وب، شرکت فناوری و داروسازی زیستی CSL Behring استدلال می نماید که ژن درمانی یکباره که اخیرا به وسیله سازمان غذا و داروی ایالات متحده مورد تایید قرار گرفته در نهایت هزینه های مراقبت های بهداشتی را کاهش می دهد.
به گزارش خبرنگاران به نقل از ال پائیس، این یک درمان نوآورانه و موثر، اما با قیمتی نجومی است. همگنیکس یک ژن درمانی علیه هموفیلی بی که اواخر نوامبر از سوی سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) مورد تایید نهاده شد و به وسیله شرکت داروسازی CSL Behring به بازار عرضه خواهد شد به تازگی تبدیل به گران ترین داروی تاریخ شده است: 3.5 میلیون دلار.
این آخرین نمونه از سرمایه گذاری شرکت های فناوری زیستی در ژن درمانی های تازه است که امکان ساخت دارو را برای بیماری هایی فراهم می نماید که تا به امروز درمان کافی برای آن وجود نداشته است. با این وجود، این ترکیبات تازه تنها برای تعداد کمی از افراد قابل دسترسی خواهند بود.
در صحنه گران ترین داروی دنیا همگنیکس اکنون صدرنشین است و جایگاه بلوبرد بایو اسکایسونا Bluebird Bios (Skysona) دارویی 3 میلیون دلاری برای درمان آدرنولوکودیستروفی (نوعی بیماری ژنی که به غشایی که سلول های عصبی مغز را عایق می نماید آسیب می رساند) را از آن خود نموده است. زینتگلو (Zynteglo) یکی دیگر از ژن درمانی های Bluebird Bio برای درمان اختلال خونی بتا تالاسمی در اوایل امسال 2.8 میلیون دلار قیمت داشت.
وجه اشتراک تمام آن دارو ها این است که ژن درمانی های بسیار گران قیمت و نوآورانه هستند. شرکت CSL استدلال می نماید که علیرغم رکود قیمت همگنیکس این دارو یک درمان یک بار مصرف است که ممکن است هزیه های مراقبت های بهداشتی را کاهش دهد، زیرا هموفیلی بی یک بیماری مزمن است که درمان مرسوم برای آن نیز بسیار گران قیمت می باشد و باید به طور نامحدود انجام گردد. قیمت بالا تامین مالی درمان را برای سیستم های بهداشت عمومی سخت می سازد. در ایالات متحده این دارو تنها برای میلیاردر ها یا افرادی که پوشش بیمه درمانی بسیار جامعی دارند در دسترس خواهد بود.
در تاریخ 22 نوامبر سازمان غذا و داروی ایالات متحده تاییدیه همگنیکس یک ژن درمانی مبتنی بر ناقل ویروس مرتبط با آدنو را برای درمان بزرگسالان مبتلا به هموفیلی بی یک نوع کم تر شایع از این بیماری که باعث خونریزی های خود به خود، جدی، خطرناک و تهدید نماینده زندگی می گردد را گفت.
همگنیکس در لکسینگتون در ماساچوست به وسیله UniQure NV ساخته خواهد شد که حقوق بازاریابی را به CSL Behring در سال 2020 میلادی فروخت.
هموفیلی بی بیماری ای که بیشترا در مردان دیده می گردد
بیشتر افراد مبتلا به هموفیلی بی که علائم آن را تجربه می نمایند مرد هستند. علائم ممکن است شامل خونریزی طولانی یا شدید پس از آسیب، جراحی یا عمل دندانپزشکی باشد. در افراد مبتلا به هموفیلی بی خونریزی نیز می تواند خود به خود و بدون علت تعیین رخ دهد و در صورت طولانی شدن قادر است منجر به عوارض جدی مانند خونریزی در مفاصل، ماهیچه ها یا اندام های داخلی از جمله مغز گردد.
هموفیلی بی تقریبا باعث ابتلای یک نفر از هر 40 هزار نفر می گردد. UniQure NV اعلام نموده که حدود 16000 نفر در ایالات متحده و اروپا به هموفیلی بی مبتلا می شوند. هموفیلی بی حدود 15 درصد از کل بیماران هموفیلی را تشکیل می دهد. همگنیکس یک بار مصرف داخل وریدی یک محصول ژن درمانی است. درمان مرسوم آن بیماری در حال حاضر معمولا شامل تجویز اغلب به صورت داخل وریدی محصولات جایگزین برای عدم وجود یا کمبود فاکتور انعقادی به منظور تقویت توانایی بدن در توقف خونریزی و بهبود روند درمان است.
ژن درمانی برای هموفیلی بیش از دو دهه است که در منظره قرار گرفته است. دکتر پیتر مارکس مدیر مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیکی سازمان غذا و داروی ایالات متحده می گوید:علیرغم پیشرفت های انجام شده در درمان هموفیلی پیشگیری و درمان دوره های خونریزی می تواند بر کیفیت زندگی افراد تاثیر منفی بگذارد. تایید یک گزینه درمانی تازه برای بیماران مبتلا به هموفیلی بی نشان دهنده پیشرفتی مهم در توسعه درمان های نوآورانه برای کسانی است که بار سنگین بیماری مرتبط با این نوع از هموفیلی را تجربه می نمایند.
منبع: فرارو